Nuovo traguardo di Uniurb
Da Biotecnologie scoperta terapia contro malattia rara

19 ottobre 2012  |  di  |  Pubblicato in In evidenza (B), Slider

Uno studio condotto dalla Sezione di Biotecnologie ha recentemente messo a punto un nuovo approccio terapeutico nel trattamento dell’Atassia telangectasia, una malattia rara e incurabile che colpisce i bambini dai primi anni di vita costringendoli sulla sedia a rotelle già dai 10 anni.

I risultati, pubblicati dal Journal of Biological Chemistry, la rivista più importante della società americana di biochimica e biologia molecolare, verranno presentati questa mattina (19 ottobre – ore 11.30) in conferenza stampa a Fano (aula magna – Palazzo San Michele) nella quale interverranno Fabio Tombari, presidente Fondazione Cassa di Risparmio di Fano che ha parzialmente finanziato la ricerca;  Mauro Magnani, responsabile Sezione di Biotecnologie Università di Urbino; Sara Biagiotti e Michele Menotta, ricercatori presso UniUrb.

L’importante risultato raggiunto dai ricercatori di Uniurb consente, per la prima volta, di offrire un trattamento farmacologico per effettuare tempestivamente l’appropriata terapia e alleviare le sofferenze dei piccoli pazienti.

Prof. Mauro Magnani

Prof. Mauro Magnani

Il prof. Mauro Magnani, responsabile Sezione di Biotecnologie Università di Urbino, illustra i risultati di questa nuova e importante scoperta.

Di cosa si tratta?

«L’atassia Telangectasia è una malattia genetica rara e incurabile che si manifesta nei primi anni di vita con difficoltà a deambulare. I pazienti intorno ai 10 anni sono quasi tutti in sedia a rotelle e hanno una aspettativa di vita di poco superiore ai 20 anni. La malattia colpisce in particolare il cervelletto ed il sistema immunitario. A seguito di osservazioni anedottiche (alcuni medici avevano osservato un beneficio per questi piccoli pazienti quando assumevano cortisonici ad esempio per una asma concomitante) è stato ipotizzato che i cortisonici potessero migliorare i sintomi neurologici. Seppure questi farmaci avessero dimostrato un possibile effetto benefico non potevano essere impiegati a causa degli importanti effetti secondari. La soluzione di questo problema è stata ottenuta grazie ad una tecnologia innovativa sviluppata da EryDel (una biotech company nata in Urbino dalle ricerche svolte in ateneo ed ora finanziata da fondi di venture capital) che impiega globuli rossi per il rilascio lento e programmato del farmaco evitando tutti gli effetti di tossicità. EryDel ha dimostrato l’efficacia di tale trattamento in uno studio preliminare che ha ricevuto la designazione di farmaco orfano dalla Food and Drug Administration.

Erydel

Erydel

Sino ad oggi non era noto quale fosse la base molecolare dell’effetto terapeutico osservato. Questa mattina saranno illustrati i risultati ottenuti in tre anni di indagini di laboratorio che finalmente hanno dimostrato di come il farmaco sia in grado di ripristinare parzialmente il gene mutato esprimendo nelle cellule dei pazienti una proteina molto più piccola di quella normale ma ancora funzionante. In altre parole oggi sappiamo che questo trattamento farmacologico è di beneficio per i pazienti e sappiamo anche perché».

Quanto tempo passerà perché possa essere realmente applicata?

«Gia oggi alcuni pazienti AT sono trattati con questo farmaco in un protocollo “compassionevole”. EryDel è impegnata in un confronto con le autorità regolatorie Statunitensi per definire un programma di sviluppo industriale. Il tempo stimato è di due anni».

Quale sarà il prossimo passo?

«La possibilità di iniziare nel 2013 uno studio multicentrico in tutto il mondo e, nel caso di risultati positivi, la richiesta di autorizzazione alla immissione in commercio del trattamento».

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